Meilenstein Crispr Genschere Heilt Patientin Mit Seltene Blutkrankheit Logout - RR:Suche

Die ersten beiden Patienten, die eine CRISPR-basierte Behandlung für die erblichen Blutkrankheiten Sichelzellenkrankheit und Beta-Thalassämie erhielten, profitierten von der experimentellen Therapie und hatten anschließend nur vorübergehende und behandelbare Nebenwirkungen. Bei der sogenannten Beta-Thalassämie ist die Produktion des Blutfarbstoffs Hämoglobin gestört.

Die Genom-Schere CRISPR/Cas9 gilt als besonders exaktes Werkzeug der Molekularbiologie. Doch nun zeigt eine Studie, dass die Methode nicht fehlerfrei ist. Demnach reparierte die Genschere im Laborversuch bei Mäusen nicht nur die anvisierte Mutation, sondern verursacht viele weitere Veränderungen im Erbgut.